2025年9月,“全球首个”中美药监局双报双批注册临床试验——iPSC衍生亚型神经前体细胞新药治疗“全球五大绝症之一”渐冻症(肌萎缩侧索硬化症)注册临床I/II期试验,在北京大学第三医院神经内科正式启动并顺利完成首例受试者给药。通过腰穿注射,首例受试者接受临床级通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞新药(XS228细胞注射液)治疗,未发生手术及围术期的并发症或其他不良事件,各项检测指标正常,平稳度过观察期并进入随访期。

北京大学第三医院作为本项注册临床试验的牵头临床中心,由渐冻症诊疗领域顶级专家樊东升主任作为牵头中心临床负责人。
樊东升主任表示:“渐冻症是极具挑战的神经系统绝症,当前临床治疗手段极为有限。我们非常高兴与士泽生物强强联合、牵头承担具有国际领先意义的全球首个再生神经细胞治疗渐冻症正式注册临床研究。希望通过规范的临床试验,推动这一创新疗法早日造福患者!”