系统性硬化病（俗称“硬皮病”）给患者带来的巨大痛苦，这种疾病不仅让皮肤变硬紧绷，更可能累及内脏，如肺、心脏、消化道等，传统治疗手段效果有限且副作用不容忽视。今天，我和大家分享一个令人振奋的医学突破——CAR-T细胞疗法，它在治疗系统性硬化病中展现出前所未有的潜力，为攻克这一“硬骨头”带来了新的希望。
一、 认识系统性硬化病：为何如此棘手？
该疾病是一种自身免疫性疾病。简单来说，就是身体的免疫系统“敌我不分”，错误地攻击了自身的正常组织。
机体过度炎症，免疫系统异常激活，产生大量炎症因子和自身抗体（如抗Scl-70抗体），进一步会出现血管损伤。广泛纤维化是最核心的特征，身体过度产生胶原蛋白等纤维物质，像疤痕一样取代正常组织，导致皮肤、内脏（尤其是肺）变硬、变厚、功能丧失。
传统药物（如免疫抑制剂、抗纤维化药）主要目标是控制炎症和延缓纤维化，但存在一些问题，如难以根治异常的免疫反应根源，长期使用可能带来感染等副作用风险等
二、 CAR-T细胞疗法：免疫治疗的“革命性武器”
CAR-T疗法最初是为治疗某些血液癌症（如白血病、淋巴瘤）而开发的，并取得了巨大成功。现在，科学家们正将它应用于像系统性硬化病这样的自身免疫病领域。
CAR-T细胞的“导航仪”（嵌合抗原受体CAR）被设计成能精准识别并锁定那些导致疾病的异常B细胞。这些B细胞正是产生有害自身抗体和驱动炎症、纤维化过程的关键“坏分子”。CAR-T细胞一旦找到并锁定了目标，就会高效地清除它们。
目前国内外医生已经应用CAR-T细胞治疗系统性硬化病，可以达到致病性B细胞显著且持久地清除，皮肤症状改善，疾病活动度降低，稳定或改善内脏受累。令人惊喜的是，这种缓解效果在治疗后能持续较长时间，患者无需持续服用强效免疫抑制剂。

三、 曙光初现，但仍在前行
必须强调的是，CAR-T疗法治疗系统性硬化病仍处于早期临床研究阶段，仍需观察其长期疗效。同时需要警惕可能的风险，比如细胞因子释放综合征，表现为发热、低血压、呼吸困难等，比如感染风险增加，血细胞减少等。
尽管挑战重重，早期研究结果无疑是突破性的，为系统性硬化病的治疗打开了一扇全新的大门，让我们看到了治愈这种顽固疾病的曙光。请相信，科学研究的步伐从未停止，攻克系统性硬化病的未来充满希望！
北京大学第三医院风湿免疫科近期开展CAR-T细胞治疗难治性系统性硬化病临床治疗，如果您是系统性硬化病患者，且病情活动、传统治疗效果不佳，欢迎前来咨询。
穆荣主任医师：周三下午 云门诊
张晓盈副主任医师：13261042526
出门诊时间：
本部：周三、周四上午，周一、五下午；北方院区：周二下午
参考文献：
1. G. Schett, F. Müller, J. Taubmann, et al. Advancements and challenges in CAR T cell therapy in autoimmune diseases. Nature Reviews Rheumatology 2024, 20(9): 531-544.
2. X W, X W, B T, et al. Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis. Cell. 2024;187(18):4890-4904.
3. Auth J, Müller F, Völkl S, et al. CD19-targeting CAR T-cell therapy in patients with diffuse systemic sclerosis: a case series. Lancet Rheumatol 2025 Vol. 7 Issue 2 Pages e83-e93