甲状旁腺功能减退症（甲旁减）是罕见内分泌病，因甲状旁腺素分泌过少和（或）效应不足引起，患者会反复手脚麻木抽搐，长期易出现肾结石、肾损伤、脑钙化等并发症。传统补钙+活性维生素D只是对症治疗，并发症风险高。依托北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区政策，北医三院引进全球首创病因治疗新药帕罗培特立帕肽，为国内成人慢性甲旁减患者提供全新治疗方案。

一、借力国家试点政策，打通国际创新治疗引进流程

依托国家服务业扩大开放示范区政策，北京推动天竺综合保税区罕见病药品保障先行区政策，保障罕见病临床用药需求。北医三院完成资质申报、伦理备案等流程，药品保税分批配送，实现常态化供应，切实提升罕见病药品可及性。

二、甲旁减治疗新趋势：从对症控症到激素替代治疗

帕罗培特立帕肽运用TransCon缓释技术，药物半衰期60小时，每日皮下注射一次，可维持全天24小时稳定在生理范围内的PTH水平，使血钙、尿钙、血磷和骨转换指标持续正常化。

基于国际及国内多中心3期临床试验的26周双盲期数据，帕罗培特立帕肽治疗可使绝大多数患者（国际队列93%，国内队列90%）成功停用传统疗法，并全面实现血钙、尿钙、血磷及骨转换标志物的正常化，患者生活质量显著改善。

国际长期研究数据显示，帕罗培特立帕肽具备明确的肾脏保护作用，或可延缓甚至部分逆转慢性肾脏病的进展。

全球多年临床应用数据显示，帕罗培特立帕肽整体安全性、耐受性良好。

三、医院搭建闭环诊疗体系，安全规范用药

为保障新药科学、安全、有序应用，北医三院搭建“首诊评估—个体化给药—定期随访—长期慢病管理”闭环诊疗模式。为患者提供多学科诊疗和安全规范用药及随访。

供稿：杨进

一审：肖文华、刘珺玲

二审：杨进